Juiz concede medicamento mais caro do mundo para bebê de Mato Grosso

O pequeno mato-grossense Caê Nogueira, vai ganhar um presente de Natal inusitado. O bebê de um ano e 9 meses de idade conseguiu na Justiça o direito de receber através do SUS (Sistema Único de Saúde), uma dose do Zolgensma – conhecido como o medicamento mais caro do mundo.

A saga para obter o tratamento mais eficaz que existe para AME (Atrofia Muscular Espinhal), do tipo 2, chegou ao fim esta semana, quando o juiz federal do Distrito Federal, Francisco Bum, deferiu a decisão liminar, determinando que o SUS aplique o medicamento no pequeno Caê. O Governo Federal tem um prazo de 15 dias para fornecer o tratamento, que consiste em uma dose única do Zolgensma – orçada em R$ 6,5 milhões.

Em sua decisão o magistrado se baseia no laudo pericial produzido por um médico, com a assistência do Ministério da Saúde. Bum avaliou que apesar do alto custo do Zolgensma, o tratamento apresenta o melhor custo benefício, principalmente porque é impossível quantificar o valor de uma vida. “A análise de custo evidencia que o medicamento é mais barato aos cofres públicos se comparado ao Ridisplan ou Spiranza, que demandam aplicação contínua. E, ainda que não o fosse, o valor do medicamento e a disponibilidade orçamentária não devem sobrepor à dignidade da pessoa humana ou o direito constitucional à saúde, sobretudo quando já reconhecido o benefício do medicamento”, escreveu o juiz na sentença.

No dia 13 de novembro, Caê foi submetido a uma perícia médica, a pedido da Justiça Federal, afim de apurar a real necessidade do medicamento e se a fórmula era adequada para esse paciente. A perícia foi realizada no município de Sorriso, pelo médico Samuel Alves, com a supervisão da profissional médica técnica do Ministério da Saúde, Cláudia Bernardino. O laudo produzido atesta o Zolgensma como a terapia mais adequada para Caê.

A AME é uma doença degenerativa e genética causada pela falta do gene SMN1 (Survival Motor Neuron 1), o que altera a produção da proteína SMN, essencial para a sobrevivência dos neurônios motores presentes na medula espinhal. A redução da proteína SMN leva à degeneração progressiva dos neurônios motores, que controlam os músculos voluntários.

A AME causa fraqueza muscular progressiva, atrofia muscular, hipotonia e perda de reflexos profundos. As manifestações clínicas variam de acordo com a quantidade de proteína SMN que a pessoa é capaz de produzir e é dividida em tipos de acordo com a gravidade. O tipo 1 e 2, por exemplo, são a forma mais grave e se manifesta nos primeiros meses de vida, com grande comprometimento da deglutição e da respiração. Enquanto os tipos 3 e 4 têm início mais tardio e sintomas mais leves.

O diagnóstico de AME é gratuito e em breve deve estar disponível no teste do pezinho, o primeiro exame que um recém-nascido é submetido. Quem tem AME não pode tomar uma série de medicamentos e corre risco de morte.

A história de Caê

Depois de anos juntos, Ewerton Costadelle e Larissa Nogueira decidiram que era hora de ter um filho. A gravidez planejada, devidamente acompanhada, com uma série de exames médicos, guardou uma surpresa: Larissa esperava gêmeos.

A gestação transcorreu de forma normal, sem complicações. Com um parto cesariana na 37ª semana, vieram ao mundo Tom e Caê. Tom era um pouco maior que seu irmão, mas até os 6 meses de vida, ambos se desenvolveram normalmente.

Com o passar do tempo, Larissa e Ewerton começaram a perceber diferenças entre o crescimento de Caê e Tom. Enquanto Tom já demonstrava uma certa mobilidade, Caê só conseguiu se sentar aos 8 meses de idade e engatinhou só aos 10 meses – tempo que está dentro dos marcos motores do desenvolvimento, mas muito diferente do irmão.

Quando Caê completou um ano de vida, ele ainda não ficava em pé, nem mesmo com apoio. A família ligou um alerta. “Buscamos a ajuda de especialistas, para ter mais de uma opinião, foram duas ortopedistas e ambas solicitaram exames de imagem (ultrassom, ressonância magnética dos joelhos, da coluna cervical e cérebro). Como não havia lesões ou malformações encaminharam para a neurologista, que nos encaminhou para o geneticista”, conta Larissa.

Na primeira consulta, o médico geneticista suspeitou de AME (Atrofia Muscular Espinhal). O especialista coletou o material e em menos de 15 dias fechou o diagnóstico. O exame genético comprovou a suspeita inicial. “Apesar de ser uma notícia dura ela soou com algum grau de alívio, porque agora nós sabíamos o que estava acontecendo e podíamos buscar as melhores condutas”, revela a mãe de Caê.

Entre a investigação médica e o diagnóstico final, o bebê, além de não evoluir, começou a perder movimentos. Caê parou de engatinhar e apenas se arrastava. As mãos ficaram mais fracas e trêmulas. Ele já não tinha capacidade para erguer os braços e caia quando sentado. A fraqueza muscular era um sinal de que os neurônios dele estavam morrendo. “É muito triste ver seu filho definhando na frente de seus olhos e você não poder fazer nada além de buscar ajuda”, declarou Larissa.

Com a orientação médica, a família iniciou um tratamento com medicações que estão disponíveis pelo SUS: a Nusinersena (Spinraza) e o Risdiplam. Enquanto a Nusinersena é uma injeção aplicada diretamente na coluna a cada 4 meses, o Risdiplam é um medicamento oral que deve ser tomado todos os dias, ambos são para o resto da vida. Caso não sejam administradas corretamente os sintomas podem avançar novamente.

A família teve que optar entre um dos dois medicamentos. Acabaram decidindo pelo Risdiplam porque era o que estava mais disponível. “Conseguimos na Farmácia do Componente Especializado (farmácia de alto custo) em Cuiabá em dois dias depois do diagnóstico. Consideramos esse tempo recorde e só foi possível porque outras 12 crianças já tomavam o medicamento e havia unidades disponíveis na farmácia”, explicou Larissa.

Com o Risdiplan, Caê sobrevive, mas é no Zolgensma que está a esperança de uma vida boa. O Zolgensma obteve registro junto à Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), incorporada ao SUS em 2022 e incluído no Rol da Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS).

A família reside atualmente em Lucas do Rio Verde.